LIEČBA PRE DETI S DUCHENNOVOU MUSKULÁRNOU DYSTROFIOU

Dovoľujeme si obrátiť sa na Vás s prosbou o podporu našej iniciatívy za zachovanie registrácie lieku pre Duchennovu muskulárnu dystrofiu.

Sme pacientske organizácie a rodičia detí trpiacich týmto závažným genetickým ochorením. Naše deti nemajú na výber z mnohých liekov, ktorými sa môžu liečiť. Naopak, na ich diagnózu je dostupná len jedna jediná terapeutická alternatíva.

Liečba našich chlapcov týmto liekom je však momentálne ohrozená, nakoľko Komisia pre humánne liečivé prípravky Európskej liekovej agentúry /CHMP/, neodporučila obnovenie registrácie lieku Translarna /ataluren/, indikovaného na liečbu nonsene mutácie Duchennovej muskulárnej dystrofie /DMD/.

Rozhodnutie CHMP otriaslo DMD komunitou po celej Európe, nakoľko sa jedná o jediný liek schválený na liečbu tejto diagnózy. Rozhodnutie CHMP je obrovským sklamaním, a to aj z dôvodu, že CHMP nebrala do úvahy práve fakt, že pacienti s DMD nemajú inú možnosť liečby a nezhodnotila tzv. „real-world data“, a teda dáta k zberu ktorých dochádza v klinickej praxi pri užívaní a predpisovaní lieku. Existuje množstvo podporných dôkazov o prínose prípravku Translarna, rovnako ako aj o dobre zavedenom bezpečnostnom profile.

Duchennova svalová dystrofia je závažným, vrodeným, progresívnym, geneticky podmieneným ochorením postihujúcim takmer výhradne chlapcov. Jedná sa o najčastejšiu a najťažšiu formu svalovej dystrofie v detskom veku. Jej príčinou je absencia dystrofínu, ktorý pomáha chrániť svaly pred poškodením pri ich činnosti, ich svaly sa postupne poškodzujú, prestávajú fungovať a sú nahrádzané nefunkčným tkanivom.

Rodičia a ošetrovatelia chlapcov, ktorí liek dlhodobo užívajú, badajú spomalenie úbytku aktívnej svalovej hmoty, predĺženie schopnosti samostatnej chôdze a tým oddialenie nástupu kardiálneho a pulmonálneho zlyhania, ktoré vedie k smrti chlapcov často v mladom veku. Translarna je prvým a do dnešného dňa jediným liekom schváleným na liečbu nmDMD v Európskej únii.

Ako rodičia, ošetrovatelia a pacientske organizácie, ktoré sa dlhodobo venujeme rozsiahlej podpore, sociálnej pomoci a liečbe pacientov s predmetným zriedkavým ochorením, si Vás dovoľujeme úctivo požiadať o podporu našich detí formou vašich podpisov, ktoré zašleme kompetentným osobám na Európsku liekovú agentúru a ŠUKL.

Je nesporné, že pacienti, ktorí sú na Slovensku aktuálne liečení týmto prípravkom, tolerujú liečbu veľmi dobre bez akýchkoľvek nežiaducich účinkov, pričom sú vďaka nej schopní užívať si detstvo bez obmedzení spôsobených diagnózou. Naši chlapci sú schopní samostatnej chôdze, vedia sa hrať so svojimi rovesníkmi, sú samostatní, chodia do školy, vedia sa obslúžiť, a dokonca niektorí aj hrať futbal a bicyklovať, čo je pre deti s touto diagnózou, ktoré sú bez liečby, nemožné.

Inými slovami, naše deti z liečby nepochybne benefitujú a s nimi aj celé ich rodiny. Vieme, že liek, ktorý užívajú naši pacienti nie je všemocný a nedokáže úplne vyliečiť chlapcov trpiacich touto diagnózou, avšak v tejto súvislosti je potrebné poznamenať, že nič lepšie jednoducho nie je dostupné a hradené z verejného zdravotného poistenia. Rodičia týchto detí, ako aj ich ošetrujúci lekári, sú preto veľmi vďační za možnosť liečiť chlapcov predmetným liekom, ktorý im poskytuje úľavu a odďaľuje ťažkosti, ktoré diagnóza so sebou prináša.

Rodičia chlapcov s DMD žijú v prítomnosti a sú vďační za všetky mesiace a roky naviac, ktoré im dáva liečba Translarnou v kombinácii so zodpovednou starostlivosťou o  synov a pravidelnými rehabilitáciami. Fakt, že tento liek udržuje ich deti v stabilizovanom stave, je pre nich nepopierateľný a veľmi si vážia, že ich synovia mali doteraz túto možnosť. Pre rodičov ťažko chorých detí neexistuje nič  viac frustrujúce, ako vedomie, že by mali prísť o jednu jedinú liečbu, ktorá doposiaľ drží ich synov v dobrej kondícii.

Formulka „najlepší záujem dieťaťa“ je notoricky známa, ale často opomínaná. Práve najlepší záujem dieťaťa má byť zohľadňovaný pri každom rozhodovaní autorít. Na Slovensku i v Európe máme pacientov, ktorí majú s liekom Translarna skutočne pozitívne skúsenosti. Práve tí sa teraz obracajú na vás a Európsku liekovú agentúru s nádejou, že sa za nich postavíte.

Ďakujeme.

Filipko Pitúch s rodičmi, Bardejov

Peťko Bédi s rodičmi, Veľké Zálužie

Oliverko Jokman s rodičmi, Tornaľa,

Števko a Adamko Verešovci s rodičmi, Nové Zámky

Adamko Halás s rodičmi, Rišňovce

JUDr. Lucia Bajzová, advokátka

ŠTYRIA MUŠKETIERI, JUDr. Lucia Bajzová    Kontaktujte autora petície